一、起草背景

按照《成都市醫療保障局 成都市財政局 成都市衛生健康委員會關於罕見病用藥保障有關問題的通知》（成醫保辦〔2021〕4 號）明確的罕見病藥品保障范圍，我局開展了藥品范圍確定和用藥認定標准制定工作，形成《成都市罕見病用藥保障藥品范圍及認定標准》（成醫保函〔2021〕21 號）。

二、藥品范圍的確定

（一）納入條件

國內獲批已上市的罕見病藥品，須同時符合以下規定，可申請納入本用藥保障范圍：1.藥品適應症屬於國家罕見病目錄中載明的疾病﹔2.藥品屬於符合突破性治療藥物特征的罕見病創新藥﹔3.在醫保支付 40 萬/年以內、個人負擔 6 萬/年以內的條件下，患者可獲得持續規范用藥。

符合上述條件的藥品，若其適應症下有屬於第二款情形被列入了《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》支付范圍，則相應藥品適應症不納入或退出本用藥保障范圍。國內獲批新上市的罕見病藥品，同時符合上述條件，且不高於已納入保障范圍的同適應症藥品年度藥品費用的，可申請納入用藥保障范圍。

（二）確定過程

一是發布公告並收集企業申請，由企業提供証明其符合條件的佐証材料，包括用藥方案及依據﹔二是建立罕見病臨床專家庫，鑒於罕見病特殊性，我局函請四川省醫學會就企業申報藥品的適應症，對應推薦罕見病臨床專家﹔三是按保障范圍條件細化評審規則﹔四是開展專家現場評審，由臨床專家、藥學專家、政策專家組成的專家團隊，對申報藥品進行逐一評審。

（三）動態管理

《成都市罕見病用藥保障藥品范圍及認定標准》實行動態退出和增補管理。由於藥品條件變化，對已不符合保障范圍條件的藥品實施過渡措施，退出保障范圍﹔對符合保障范圍條件的新申報藥品、本輪未通過評審但調整申報方案后符合保障范圍條件的藥品，視情形啟動后續輪次的藥品范圍動態調整。

三、用藥認定標准的確定

由罕見病臨床專家參照《罕見病診療指南（2019 年版）》並結合臨床實際，逐一確定納入保障范圍藥品對應的患者用藥認定標准。

解讀機構：成都市醫療保障局

解讀人：廖凌

聯系電話：（028）61881404 

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