研發人員在實驗室忙碌。 受訪企業供圖

　　昨日，記者走進成都倍特藥業股份有限公司（以下簡稱“倍特藥業”）藥物研究院時，研發人員正在實驗室內忙碌著。不久前，倍特藥業自主研發的擬用於治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病（ATTR-CM）的1類新藥——BPR-30221616注射液，正式獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的批准，將於近期啟動臨床試驗。與此同時，該藥另一適應症也已獲批，擬用於治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病（ATTR-PN）。

　　這是中國第一款、全球第二款針對轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性治療臨床研究的siRNA藥物，也是“成都造”創新藥的又一重大突破。

　　團隊准備臨床試驗的同時，倍特藥業核酸藥物研發平台總經理程熙文博士則帶著這一最新研發成果前往海外合作交流。“作為一家成都本土培育的醫藥企業，我們將以創新和國際化兩條線來推進公司發展，繼續專注醫藥賽道，圍繞前沿醫療領域搭建平台，引進關鍵人才，生根發展。”新的一年，倍特藥業藥物研究院院長黃浩喜博士充滿期待。

　　本月啟動首例受試者入組

　　“我們自主研發的這款藥物與小分子藥物作用機制不同，採用的是新一代核酸技術，可以在上游抑制轉甲狀腺素蛋白的生成。”指著PPT上的藥理作用機制圖，程熙文詳細介紹了BPR-30221616注射液的創新之處。

　　據悉，轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性疾病會累及心臟、神經、眼、腎臟等多個器官，疾病進展快、生存率低。BPR-30221616注射液採用了倍特藥業具備自主知識產權的核酸穩定性修飾平台技術，可通過靶向和沉默特定的mRNA（信使核糖核酸），阻斷野生型和變體轉甲狀腺素蛋白的產生而達到治療目的。

　　小核酸藥物是目前發展最為迅猛的基因療法之一，正在成為新藥研發第三次浪潮中的佼佼者，也是倍特藥業積極布局的前沿領域之一。

　　目前，倍特藥業已與國內醫院的臨床試驗中心簽訂協議，預計本月就可以啟動首例受試者入組，這意味著企業在小核酸藥物研發領域取得了重大突破。

　　“從2020年立項開始，我們面臨著很多探索和突破，包括建立核酸相關的知識產權體系、核酸序列設計及合成、小核酸藥物生物評價體系等。”黃浩喜說，研發團隊克服了種種挑戰，最終取得了階段性成果。

　　不僅如此，企業在核酸領域還成功搭建了其他技術平台，為未來各類新藥開發奠定了技術基礎和平台支撐，真正實現了“0”到“1”的突破。

　　“成都造”創新藥加快發展

　　“我們還布局了很多前沿新興領域，比如核藥平台，今年有望迎來階段性的突破。此外，市場關注度較高的司美格魯肽項目，預計今年也將完成三期臨床。”採訪中，黃浩喜向記者透露了倍特藥業在研發領域的更多新動向。

　　可以看到，越來越多的“成都造”創新藥將“開花結果”。這背后，離不開政府的大力支持。

　　“一款創新藥從前期研發到抵達患者，其間鏈條很長，需要各方面的人才和多部門通力合作。”黃浩喜認為，生物醫藥是對“園區資源”高度需求的產業，生態打造對行業來說至關重要。藥物開發涉及方方面面，除了企業自己建立的核心板塊，在很多方面也需要進行協同合作，“成都在生物醫藥領域發展迅速，天府國際生物城、溫江成都醫學城等園區的生物醫藥代表性企業貫穿產業上、中、下游，具有較好的集群優勢，這使得倍特藥業在合作上有很大的便利性，可以加速藥物開發進程。”

　　另一方面，倍特藥業總部所在的成都高新區以及新川創新科技園在企業發展過程中給予了政策激勵、載體支持等，讓企業可以一心一意專注於主營業務。“從長遠來看，我們有信心在這片沃土上種出更多果實。”

　　成都日報錦觀新聞記者 吳怡霏

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