日前，四川大學華西醫院啟動干細胞治療脊髓損傷臨床研究課題，且陸續完成三例患者的治療。這標志著華西醫院完成備案審查的干細胞臨床研究課題正式落地實施。

利用干細胞治療疾病，這是全世界科學家為之努力的方向。截止到2020年底，全國干細胞臨床研究備案的項目就已達100個，其中包括四川省人民醫院的研究項目“臍帶間充質干細胞治療乙肝后終末期肝硬化”，但這些項目都還處在臨床前研究階段，尚未正式進入臨床。

干細胞治療的原理是什麼？目前在臨床上取得哪些進展？記者採訪了四川大學華西醫院課題組以及四川大學華西醫院生物治療國家重點實驗室專門從事干細胞研究的相關專家。

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案例

經過3次干細胞注射治療截癱患者站起來

今年6月，一名因玩滑翔傘而高墜的中年男士脊髓受傷，導致全身癱瘓。受傷后一個多月，華西醫院脊柱外科為他進行了“臍帶間充質干細胞”治療。這是華西醫院近期啟動的干細胞治療脊髓損傷臨床研究課題，該男士也成為首批在華西醫院接受臨床實驗的患者。按照治療計劃，華西醫院脊柱外科主任劉浩會給該患者注射4次干細胞，每兩次注射間隔一個月的時間。

干細胞治療脊髓損傷臨床研究課題是由中山大學附屬第三醫院、四川大學華西醫院和上海東方醫院聯合成立的，3家醫院各自招募志願者並進行臨床實驗。在前期研究中，中山大學附屬第三醫院的實驗效果最為明顯，一名長期坐輪椅的截癱患者經過3次干細胞注射治療后，已經站立起來。“這個消息如同給骨科同行注射了一支興奮劑，標志著困擾了醫學界的脊髓損傷的治療找到了方向。”劉浩說，但在沒有獲得足夠多的樣本前，還不能樂觀地認為，干細胞能夠治療損傷的脊髓。

導致脊髓損傷的外傷主要包括車禍、高處墜落以及重物砸傷，這是骨科醫生遇到的常見病。但一直以來，脊髓損傷的治療一直是醫學界的難題，凡是因外傷導致的完全脊髓損傷，幾乎最終都會走到癱瘓這一步，而且康復概率幾乎為零。科學家嘗試通過維生素C、激素、細胞因子、轉基因等方式治療脊髓損傷，但是到目前為止，還沒有出現令人信服的治療方式。

脊髓損傷為什麼“殺傷力如此之強”？劉浩解釋說，脊髓是人體感覺和運動的“開關”，如果脊髓受到損傷，大腦傳輸的信號就在此中斷，因此人體就不受控制。

很多骨科醫生會選擇為脊柱脊髓損傷患者實施手術，其原理一是恢復脊柱的正常承重功能，二是為了疏通椎管的通道功能，但這些也僅僅是治標不治本。“如果一截電線短路了，我們只是把外面的塑料修好，而沒有修復中間的銅絲，這截電線依然是廢的。”劉浩解釋說。

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原理

隻需要將干細胞通過針管注射至患者的椎管中

在干細胞治療脊髓損傷進入臨床實驗之前，項目組做了大量的前期准備。

劉浩所在的項目組對比格犬（專門用於動物實驗的犬種）進行模擬實驗。科學家認為，比格犬截癱，造成后腿不能動彈，隻能靠前腿支撐身體的狀態。經過“蛛網膜下腔注射”，也就是將干細胞注射至比格犬的椎管中，讓干細胞修復損傷的脊髓。

經過一段時間的治療之后，這隻截癱的比格犬奇跡般地站起來了。這一實驗的成功給予醫療團隊極大的信心。大型動物實驗成功后，科學家們著手臨床實驗的准備。經過各級部門等一系列復雜的審批之后，華西醫院脊柱外科劉浩團隊啟動了干細胞治療脊髓損傷的臨床研究課題。

據劉浩介紹，利用干細胞治療脊髓損傷，其實原理並不復雜。隻需要將干細胞通過針管注射至患者的椎管中，從而讓干細胞發揮治療作用。“如果這種方法成熟了，今后可以很好地推廣到基層醫院，因為對醫生的技術要求不會太高。”劉浩說。

為了搞清楚干細胞治療脊髓損傷的效果，四川大學華西醫院、中山大學附屬第三醫院和上海東方醫院分別開展臨床實驗，並將志願者分為實驗組和對照組兩個部分，分別接受干細胞治療和注射安慰劑（指沒有藥物治療作用的片、丸、針劑），通過大量樣本來分析干細胞對損傷的脊髓是否具有治療的作用。

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前瞻

對哪些疾病有治療效果？需要科學家逐一實驗

“干細胞用在動物身上有效，但是在人體上是否有效，目前還沒有結論。”

從全世界來看，造血干細胞就是目前用於治療白血病較為成熟的技術。其原理是通過大劑量放化療清除患者體內的惡性細胞，然后把預先採集的自體或異體造血干細胞經靜脈回輸給患者，使患者重建正常的造血和免疫功能，從而達到根治白血病的目的。

但是按照科學家們的設想，既然干細胞可以分化成為任何細胞，那干細胞的治療領域就可以有很多，比如治療腦卒中（中風）、阿爾茲海默症、自閉症等。眾所周知，神經系統的治療非常困難，至今全世界都沒有找到治療上述疾病的有效方式。如果科學家們的設想實現了，干細胞就能夠為神經系統的患者帶來一絲曙光。

作為中國神經科學學會神經干細胞與組織工程分會副主任委員，四川大學華西醫院生物治療國家重點實驗室汪源帶領團隊正在研究干細胞的治療。他舉例說，美國的科學家對於帕金森病的干細胞治療已經進入臨床實驗階段，一兩年內有望進入臨床治療。他說：“帕金森病的病因是分泌多巴胺的神經元受損或死亡，如果把干細胞分化成多巴胺神經元注射進腦部，就能夠恢復相應腦區的多巴胺分泌。”

“那將干細胞注射進任何神經系統的病灶，都可能成為治療想要得到的細胞嗎？”面對記者的疑問，汪源說，這正是神經系統治療的難點所在，有可能干細胞進入神經系統后，並沒有按照預先設想的路徑去發揮作用。所以，干細胞到底對哪些疾病有治療效果，就需要科學家逐一地實驗。

最近，汪源團隊正在與華西醫院神經外科聯合研究利用干細胞治療腦卒中。汪源說，患者因為中風導致腦部神經元死亡造成偏癱等嚴重后果，如果在患者恢復期往腦損傷區域精准注射干細胞，對壞死的神經元進行替代或促進腦損傷修復，那就有可能達到改善患者神經功能的目的。這項技術已經在大型動物身上完成實驗，並且有數據支撐。目前，華西醫院正在進行患者招募，計劃開展臨床實驗。“干細胞用在動物身上有效，但是在人體上是否有效，目前還沒有結論。”汪源說。

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背景

干細胞治療為何這麼火？

似乎一夜之間，“干細胞治療”成為一個熱門話題。

2007年，“人誘導多能干細胞”被發現，干細胞治療在全世界掀起一個高潮﹔2012年，這一發現獲得諾貝爾獎，很多國家投入大量科研經費用於干細胞治療的研究。

干細胞治療是廣義上的細胞治療的一種。“細胞治療”被中國大眾所熟知，與2016年發生的“魏則西事件”有著直接的關系。2015年，西安電子科技大學學生魏則西因患“滑膜肉瘤”，其父母通過搜索找到“武警北京總隊第二醫院”。醫院方告知，他們引進美國的“生物免疫療法—樹突細胞”，讓患者生存20年沒有問題。魏則西花費20萬元，接受了4次生物免疫療法，但遺憾的是，從接受治療到去世不到一年的時間。

2016年之后，國家全面叫停“細胞治療”，大幅度提高其門檻，將原來的“技術監管”改為“藥品監管”，這就意味著必須有臨床的實驗証據証明有效性。但由於干細胞治療的廣泛應用前景，相關產業並未被放棄，國家重點研發計劃“干細胞與轉化”重點專項在“十三五”期間啟動，每年投入數億元開展科學研究和臨床研究。

另一類公眾熟知的干細胞是臍帶血干細胞。或許孕婦有這樣的體會，從孕期開始就有“胎兒臍帶血保存”的公司推薦，稱保存臍帶血的目的就是以防將來不時之需。一些工作人員介紹，胎兒分娩之后，將臍帶結扎並離斷后，殘留在胎盤和臍帶中的血液就是臍帶血。臍帶血中含有大量的干細胞，稱為臍帶血干細胞。如果孩子今后不幸患上白血病，就可以利用臍帶血救命。

據介紹，這相當於是為將來的不確定因素購買一份保險，但不宜有過高預期。首先，儲存的臍帶血干細胞可能已經產生病變，無法用於治療﹔其次，白血病的發病幾率不高，每年為高昂的存儲費用埋單，這筆錢到底花得值不值，也是仁者見仁智者見智。

知道一下

干細胞到底是什麼細胞？

干細胞是一類具有自我復制能力的多潛能細胞，可以分化成多種功能細胞。干細胞作為“種子”細胞，分化獲得的功能細胞可參與細胞替代和組織再生。干細胞研究作為近年來醫學前沿重點發展領域，展現出了良好發展前景，給某些疑難疾病的有效治療帶來了希望。

為什麼要用干細胞來治療？

華西醫院脊椎外科主任劉浩介紹，從理論上來講，干細胞是一種未充分分化、尚不成熟的細胞，具有再生為各種組織器官和人體細胞的潛在功能，也就是可以作為組織器官修復的“萬能細胞”。但干細胞是否真的如此“聽話”？其實並不見得，這也是科學家們為之頭痛的事情。

干細胞可以治療哪些疾病？

血液系統惡性腫瘤、骨髓瘤、淋巴瘤、腦卒中（中風）、阿爾茲海默症、自閉症……

□四川日報全媒體記者李寰

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